荣昌生物：泰它西普治疗全身型重症肌无力Ⅱ期研究数据公布

日前，荣昌生物制药股份有限公司发布公告称，Tetasip 国内治疗全身型重症肌无力的ⅱ期临床研究已经完成结果表明，替他酯能显著改善全身型重症肌无力的病情，且安全性好

在这项多中心，随机和开放的临床研究中，受试者为确诊的全身型重症肌无力成年患者，乙酰胆碱受体抗体阳性，接受稳定的标准治疗本研究选择41例患者，将29例患者随机分为两组，其中14例患者接受替他酯160mg治疗，15例患者接受替他酯240mg治疗，每周1次，共24周该研究的主要疗效终点是第24周时QMG评分相对于基线的变化

结果显示，160mg组和240mg组的QMG评分平均下降7.7分和9.6分，显示出显著的临床效果表明噻吨美能显著改善全身型重症肌无力的病情，具有良好的疗效和安全性

这是本月替他昔洛韦给重症肌无力患者带来的又一个好消息日前，荣昌生物发布公告称，替他昔洛韦治疗重症肌无力患者被美国美国食品药品监督管理局认定为孤儿药根据消息显示，具有该资质的药品在美国可享受快速通道上市申请，上市后7年R&D专属期，税收优惠等激励政策

资料显示，重症肌无力是一种罕见的慢性自身免疫性疾病，由突触后膜上针对乙酰胆碱受体，肌肉特异性激酶或其他乙酰胆碱受体相关蛋白的自身抗体引起可不同程度地影响眼球运动，吞咽，言语，活动和呼吸功能约85%的患者会出现眼肌以外的症状，发展为全身性重症肌无力，已被列入我国首批罕见病名单目前，重症肌无力的主要治疗方法是胆碱酯酶抑制剂，糖皮质激素和免疫抑制剂一些患者由于药物疗效，耐受性或禁忌症等原因，无法完全有效地控制病情，存在大量未满足的临床需求

Taxip是一种抗体融合蛋白药物分子，由该公司首席执行官兼首席科学官方建民教授发明和设计通过同时抑制两种细胞因子BLyS和APRIL的过度表达，可以两手阻止B细胞的异常分化成熟，从而治疗B细胞介导的各种免疫性疾病日前，替他昔洛韦首个适应症即系统性红斑狼疮获得国家美国食品药品监督管理局批准在中国上市销售，并于同年年底进入国家医保药品目录除了系统性红斑狼疮和重症肌无力，替他昔洛韦对视神经脊髓炎谱系疾病，类风湿性关节炎，IgA肾病，原发性干燥综合征，多发性硬化等适应症的临床研究也已进入II/III期临床研究阶段